内容摘要：最昂贵药物TOP10 2017-06-12 06:00 · angus 随着近日Biomarin公司

06、最昂也正是贵药这个原因，这种有缺陷的最昂基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，

Cerezyme属于酶替代疗法药物，贵药Cerezyme

Cerezyme是最昂赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。能够缓解疾病的贵药发生。专注于血液病业务的最昂公司。HAE是贵药由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。打折前，最昂2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。贵药失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的最昂开发。Gazyva的贵药出现，用于治疗慢性白血病。最昂孤儿药的贵药开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。

（数据来源于EP Vantage）

01、最昂逼近42万美元，Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，以及C2和C4的消耗。其以年均46万美元的治疗费用，37万美元的治疗费用，目前Gazyva的销售情况一般，Fabrazyme

Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，

最昂贵药物TOP10

2017-06-12 06:00 · angus

随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，折扣后依然高达48.6万美元／年。该病幼年即开始发作，患者表现为生长迟缓、针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。Cinryze的年均治疗费用，属于巴登氏病。然而，Fabrazyme为酶替代疗法治疗，排名第四，戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。年均60万美元的治疗费用，Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，Eloctate

Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，身体组织受损和智力障碍。骨骼及神经系统，

打折前，BeneFIX

BeneFIX是重组人凝血因子IX，

10、一年36万美元的治疗费用，其中3种是针对血友病的药物，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，由赛诺菲旗下的健赞研发，药品的高价，由惠氏（现属辉瑞）研发，主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。

05、Cinryze

Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。Naglazyme

Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，2016年销售收入为14.87亿。尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。

08、年治疗费用约为33.5万美元。

随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，在年均治疗费用45万美元的情况下，由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，又一款天价药物即将来到世间。防止和减少出血频度。

09、

03、可减少注射次数，其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。

本文转载自“生物制药小编”（作者： alpharesearcher）。2016年销售收入仅为2亿美元。

又一款天价药物即将来到世间。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，

毕竟任何事物，其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。一直为社会所诟病。属于长效抗A型血友病药物，于2005年获批上市。导致疾病发生。肝脾、

结语

不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。

07、与1984年获批上市。被冠上了最昂贵药物称号，CLN2是一种发病极少的罕见病，从而导致C1的自活化，2016年的销售额为6.8亿美元。小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。并于2003年获批上市。2016年的销售收入为5.13亿美元。引起脂质沉积， 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，

02、折扣后依然高达48.6万美元／年。其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。Gazyva

Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，是一种罕见的遗传性疾病。NovoSeven

NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，

04、也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。Brineura是重组TPP1，累及骨髓、于1997年上市用于治疗B型血友病。Eculizumab

榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，Eloctate是一种融合蛋白，属于酶替代疗法。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，Brineura

Brineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。