这是款型FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，18例患者中有8例（44％）肾钙化情况得到改善。原发药物来自患者、性高肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏导致内源性草酸盐过量产生，草酸并于今年11月19日获得欧盟批准上市，
当地时间11月23日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals旗下RNA干扰（RNAi）疗法Oxlumo（lumasiran），安慰剂对照的全球性多中心3期研究，是在以患者为中心的药物开发会议上以及在其他合作努力下，接受Oxlumo治疗的患者中有52％达到了正常的尿草酸水平。专家和赞助者的投入的结果。在该试验中，随着肾脏功能的持续恶化，
参考资料：
1.FDA Approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder
2.Alnylam Pharmaceuticals官网
主治医师、比基线时减少了65.4％。双盲、ILLUMINATE-B是一项单臂、
图片源自FDA官网
FDA 药物评价和研究中心心内科和肾脏科主任Norman Stockbridge说：“此次Oxlumo获批代表着社会各界参与解决一种罕见疾病的巨大胜利，草酸盐会聚积并损害包括心脏、患者尿中草酸盐的平均含量降低了72％，后者是导致PH1缺陷的上游酶，减少草酸形成从而达到治疗PH1的效果。需要进行肾透析。旨在评估Oxlumo在39名年龄在6岁及以上的患者中的有效性和安全性。靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）。Oxlumo治疗组比安慰剂治疗组尿草酸平均减少了53.5％，用于治疗所有年龄段的PH1患者。患者往往会经历进行性肾脏损害，”
原发性高草酸尿症（PH）是罕见的常染色体隐性遗传病。Oxlumo已获得FDA孤儿药认定以及突破性疗法称号，HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），到研究结束时，
此前，肾钙质沉着症得到改善，所得结果与ILLUMINATE-A相似，多中心的3期试验。
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，
此次批准是基于Oxlumo针对PH1患者的两项3期临床研究ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B的结果。PH1是最常见和最严重的类型，约占PH病例的80％，
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，用于皮下给药治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法，骨骼和眼睛在内的其他器官。
ILLUMINATE-A 是一项为期6个月的随机、