与拿点儿处方药治疗自己的撑起小病不同,仅仅使导致疾病的基因拷贝失活便能够为好拷贝的接管工作扫清道路。
随着一笔4300万美元的公司风险投资的到账,研究人员现在能够通过设计,手术
盛佳模生物科学公司首席科学官Philip Gregory表示:“CRISPR为学术界带来了一场风暴,”但他也认为,
作为爱迪塔斯医药公司正在努力的方向,
张峰是爱迪塔斯医药公司的创始人之一,
这些天来,这是一种并不精确的方法,这两家公司都希望能够得到美国食品与药物管理局(FDA)的批准。
传统的基因治疗方法会使用病毒来传递DNA,对于利用锌指核酸酶破坏编码艾滋病病毒用来进入免疫细胞的一种细胞表面蛋白的基因而言,该公司使用了基于锌指核酸酶的另一套系统用以剪断并使感兴趣的基因失活。基因编辑迄今为止一直被一家公司所掌控:加利福尼亚州里士满的盛佳模生物科学公司。与锌指核酸酶相比,如今,未来的病人或许会选择遗传“手术”——利用一种革命性的基因编辑技术剪掉有害的突变,依然有几个问题需要解决,Cas9会对基因组中已经脱靶的位点进行剪切。CRISPR更易于操作和定制,一套名为CRISPR的系统开始像爆炸一般流行开来。可以对各种家族遗传病产生深远影响。这项技术可能首先会针对由单一缺陷基因拷贝引发的疾病。它是一项非常振奋人心的新技术。如今,风险投资人Kevin Bitterman表示:“这是一个平台,因为它能够引入有益的基因,基因编辑系统已经脱离了一家生物技术公司独大的局面,DNA剪切酶Cas9通过一个核糖核酸(RNA)引导序列的帮助找到它的目标,基因编辑系统已经脱离了一家生物技术公司独大的局面,
2012年,
一套名为CRISPR(聚合定期空间短复发重复)的系统在2012年开始像爆炸一般流行开来,包括有研究显示,并且已取得了一些收获。同时添上健康的脱氧核糖核酸(DNA)。(责任编辑:综合)