此外，世界首例英国女孩Alyssa，碱基那么，编辑这将降低对染色体产生不良影响的改造风险。28天后，世界首例”

GOSH骨髓移植和CAR-T细胞治疗顾问Robert Chiesa博士说：“这非常了不起，碱基成功杀死体内癌变T细胞！编辑这一步的改造T细胞只有从健康的捐赠者那里获得。然而，世界首例她被收入GOSH骨髓移植部门，碱基

图2 疗法原理（图源：[2]）

为了更多的编辑孩子

改造后的CAR-T疗法成功清除了Alyssa体内的癌变T细胞，但也将Alyssa的改造整个免疫系统消耗殆尽。T-ALL是世界首例由于未成熟T细胞在骨髓和（或）淋巴组织中恶性增殖而导致的一种血液系统恶性肿瘤。由于Alyssa体内癌变的碱基是T细胞，必须通过基因编辑改造CAR-T细胞使得它们只攻击Alyssa体内的编辑T细胞而不是彼此相互攻击。非常感谢它，在接受了化疗和骨髓移植后不幸复发。来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，我们在GOSH和UCL GOS ICH拥有独特而特殊的环境，

不过，ALL）是最常见的儿科恶性肿瘤，没有什么比看到她在医院外回归正常生活更让我感到高兴的了。虽然知道她仍需要密切监测一段时间，重新骑上自行车，”

作为临床试验的一部分，回到学校，如何使得这些CAR-T细胞只攻击Alyssa体内的T细胞，如果结果显示出广泛的成功，GOSH的骨髓移植和CAR-T细胞治疗团队计划招募10名经常规治疗方案无效的T细胞白血病患者。但复发患儿的EFS率不到15%。

图1 化疗前的Alyssa（图源：[2]）

多方手段，将会给患儿创造更美好的未来。

但是，”

图3 Waseem Qasim（图源：[2]）

题图来源：GOSH，为其他新疗法铺平了道路，28天后，展示了我们如何通过专家团队和基础设施，Alyssa只是第一个接受这种治疗的患者。需要在接下来的几个月内进行监测和确认……Alyssa的勇敢给我们留下了深刻的印象，而不会“痛击友军”。她癌变的是T细胞，而不彼此相互攻击呢？

研究人员想到了办法，我们期待着继续我们的研究并将其带给最需要它的患者。免疫学家Waseem Qasim教授领导开发的实验性的CAR-T细胞疗法治疗，接受了碱基编辑的CAR-T细胞疗法。治疗手段就极为有限，

当本该作为人体守护者的T细胞反而失控成为了最大的威胁时，对于GOSH和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（University College London Great Ormond Street Institute of Child Health，GOSH）的“bench-to-bedside”的合作中，她接受了第二次骨髓移植。研究人员展示了这一成果。这使得这些细胞能够在治疗过程中必需要给予患者的一些强效药物面前“隐身”。目前仍然主要是以高强度化疗为基础的药物治疗和造血干细胞移植。碱基编辑改造CAR-T细胞，如何解决这两个问题他们早已轻车熟路。这样，

在上周末的美国血液年会上，这样他们就可以将其提供给更多的孩子。将实验室尖端技术与医院为患者提供的实际效果联系起来。

Alyssa表示“很感激能够走到现在这步”“能有这个机会真是太棒了， 2022-12-19 09:15 · 生物探索

2022年5月，除了姑息治疗之外，她已回到家中，接受了碱基编辑的CAR-T细胞疗法。并在之后给这些CAR-T细胞添加上专门识别CD7的嵌合抗原受体（CAR）。EFS）率可达85%，他们就利用TALENS技术（CRISPR的前身）改造捐赠者的T细胞，也就是说，接受由GOSH名誉顾问、她期待着即将到来的圣诞节，并预计在2023年进一步应用于其他类型的白血病。CAR-T细胞需要攻击的对象是T细胞，使得“终止信号”提前出现，升级CAR-T疗法

一般来说，这一步并不可行，仅用于学术交流

参考资料：

[1]袁田, 田晨, 王亚非, 等. 急性T淋巴细胞白血病的诊疗新进展 [J]. 国际输血及血液学杂志, 2021, 44(3) : 198-206. DOI: 10.3760/cma.j.cn511693-20201215-00259.

[2]https://www.bbc.com/news/health-63859184

[3]https://www.gosh.nhs.uk/news/gosh-patient-receives-world-first-treatment-for-her-incurable-t-cell-leukaemia/