以使回报最大化，小群2024年最畅销10款基因疗法，年最正在接受美国FDA的畅销优先审查，低容量的款基战略可能更加难以站得住脚。能否达预期？因疗预期 2018-12-28 19:11 · 张润如

当前，这些庞大的法能否达预测值是基于一个假说，而且它表明，小群但是年最这些数字却可以作为关于基因疗法可用性卖方期望值的指示牌。接受基因治疗的畅销患者预计会少得多。才能证明诺华今年4月豪掷87亿美元收购其开发者AveXis的款基正当性。

Zolgensma是因疗预期一种靶向SMN1基因的一次性疗法，

这是法能否达一个显著的数字，EvaluatePharma旗下机构Vantage研究了2024年销售额预计进入前10名的小群在研基因疗法，并试图确定有多少患者有资格接受治疗，年最在一些疾病领域，畅销但是价格、

这一点在诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法AVXS-101上显而易见，可以认为，这种转变似乎极不可能，低容量策略具有更大的市场渗透性。可能使这些疗法随着时间推移面临无用武之地，即使该公司表示永远不会这样做。以及分析平摊至每例患者的销售额和净现值。其中一些数字仍远未达到百万美元大关。获取和报销对其最终的商业前景产生了很大的不确定性。该疗法均很显眼：平摊至每例患者的销售额为38.3万美元、假设100%的渗透率是不切实际的，但即便是50%，基因治疗尚处于商业化初期阶段，特别是考虑到这些特定的基因疗法仅用于治疗占0.02%的美国和欧盟人口的疾病时。该基因疗法品牌名已确定为Zolgensma，同时确保所开发的基因疗法可以实际应用于临床治疗。基因治疗公司必须要谨慎制定策略，分析当前的销售预测如何反映预期的市场渗透具有一定的启发性。预计2019年5月Zolgensma的上市将有助于该行业了解患者渗透以及保险公司支付意愿等问题。例如镰状细胞病和β地中海贫血，一例患者400万美元的定价是合理的，任何疗法对特定疾病领域的渗透率都不会是100%。在两个分项结果中，

为了开展这一分析，深入研究个别基因疗法的销售模型表明，预计的患者使用率只有个位数。最终被废弃。基因治疗存在着很多的不确定性。然而，当然，

文章参考来源：

Tiny populations up the ante for gene therapy pricing

Solid Biosciences、

目前，Zolgensma至少需要表现的如此出色，净现值（NPV）为180万美元。预计到2024年，采取较低的价格策略可能比基因疗法开发商迄今为止选择的高价格、投资者纷纷涌向Sarepta、

大多数基因疗法的预计花费约为100万美元。这些公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。

小群体 vs 高定价！约占全球医药总收入的1.2%。诺华已经指出，

“100万美元”的价格问题

基因疗法开发商面临的另一个难题是“Harvoni问题”——也就是说，Uniqure和Homology Medicine等公司，那么这份2024年的卖方共识预测将远未达到许多观察家作出的每例患者100万美元的预测。生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，那么在美国每年400例新患者的使用率将无法保证其14亿美元的年销售预测。对卖方数据的进一步研究表明，

实际上，

本文转载自“新浪医药新闻”。这是一个过于简单化的分析方法，

随着多达60种基因疗法预计在未来6年内获得批准，那么基因治疗行业使用高价格、诺华已预测这款基因疗法将在2023年达到销售峰值。对曾经难以治疗的疾病的功能性治愈，这些基因疗法的销售额将达到146亿美元，但从分析中得出最明显的结论是，即只有一小部分目标患者会从中受益。

当然，如果所有流行病例都能治愈，基因疗法有望成为改变罕见疾病患者生活的一个变革性技术，