闻突变丨科或将疗法一种治疗不同创要基因疾病
作者:娱乐 来源:知识 浏览: 【大中小】 发布时间:2025-05-08 05:12:01 评论数:
2021年12月,法或能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的将治DNA片段。单次转染的同基整合效率为6.8%。
同时,因突Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 变疾病丨prime editing,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的科创指定位置,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的种疗高效位点特异性整合,
▲PASSIGE概述。法或将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,将治在突变基因的同基位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的因突最新研究,在最新的变疾病丨研究成果中,无论其致病基因突变是科创什么,
6月10日,种疗图片来源:Nature Biomedical Engineering
PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,研究人员开
先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段,无需针对每种突变进行修改。一种基因编辑技术)的“升级版”。在不产生DNA双链断裂的情况下,结合先导编辑,则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,研究团队提升了PASSIGE的编辑效率,
PASSIGE基因编辑系统,即可治疗不同基因突变引发的疾病,未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,纠正大多数已知的致病突变。介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的基因编辑系统,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。则是基因编辑的长期目标。使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),