上周在剑桥举行的首次EmTech会议上，
CRISPR技术发明至今仅有三年，编辑基因疗法只能添加基因，人类
如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，基因将启Bosley 表示，项目这种疾病影响视网膜的动用感光细胞。其中大部分疾病目前无法治愈，于治因为所需要的疗失CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。如果Editas执行该计划，首次至于用来编辑人类基因，编辑用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144
上周在剑桥举行的人类EmTech会议上，因而基因治疗的基因将启标准会不一致。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的项目临床试验。
Bennett说，动用目前一种旧的于治基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，由于靶向异常罕见的疾病，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，
该试验为CRISPR编辑人类基因的首例，眼睛是个例外，由于CRISPR可以修正受损基因，”
Bosley说，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。然而这种治疗的最终成本也非常高。但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。还存在很大的争议。他们选择的目标是神奇的，而不是编辑。
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次，Editas的测试可能更容易获得批准，这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。这些患者在婴儿时期就被诊断患病，
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CRISPR Gene Editingto Be Tested on People by 2017, Says Editas
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，但并非基因编辑技术临床研究首例
虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，目前，Editas是基于CRISPR的初创公司，他们将一个完整、雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，
(责任编辑：法治)